复旦华山医院团队研发新药 可望延缓帕金森病进展
时间：2025-02-27 11:00
小编：小世评选
近日，复旦大学附属华山医院的郁金泰团队传来令人振奋的科研突破消息：经过五年的辛勤努力，他们成功研发出一种新药，或将在未来显著延缓帕金森病（PD）的发展。帕金森病是一种常见的神经退行性疾病，其影响力仅次于阿尔茨海默病，给患者及其家庭带来了巨大的痛苦。
帕金森病的症状主要包括运动障碍、震颤、僵硬和行动迟缓，严重影响患者的日常生活。尽管目前已有的治疗方法，如药物补充多巴胺和脑起搏器植入，能够有效缓解症状，但并不能从根本上阻止疾病的进展。在全球范围内，帕金森病的患者数量不断攀升，预计从2015年的约700万增至2040年的1300万，而中国的帕金森病患者总数预计将占据全球的近一半，这一数据让这一疾病的防治工作变得更加重要。
在此次研究中，郁金泰团队发现了一种全新的治疗靶点FAM171A2及其相关的小分子化合物bemcentinib，后者在体外和体内试验中显示出良好的效果，能够有效抑制FAM171A2与病理性α-突触核蛋白的结合。这种结合的抑制作用被认为能够显著延缓帕金森病的进展，甚至有望为其他α-突触核蛋白相关疾病提供新的治疗思路。
在过去的研究中，关于FAM171A2的功能性实验几乎为零，这使得郁金泰团队的工作充满了挑战和机遇。研究团队为了探索FAM171A2在帕金森病中的作用，历时一年确定实验条件，并利用AI技术对超7000种小分子进行了虚拟筛选，最终锁定了bemcentinib这一具有潜力的化合物。
郁金泰表示，AI的应用为他们的研究提供了强大的推动力，使得筛选过程更加高效和精准。通过大数据分析与模拟，他们能够更快速地找到潜在的治疗药物，这加快了研发的进程。
近日，该研究成果已在国际学术期刊《科学》（Science）上发布，并受到同行评审的高度评价。多位专家将其称为“PD领域的圣杯性研究工作”，意味着这一工作在科学界的影响力和重要性。研究团队将进一步探索FAM171A2在神经系统中的生理和病理功能，考虑其在其他神经退行性疾病中的应用潜力。
为了实现这项研究的临床转化，团队已经提交了基于FAM171A2进行帕金森病治疗的国际专利申请，后续工作将聚焦于系统性开展相应的临床试验，力求早日将这一创新治疗手段推向临床，以惠及更多患者。可以想象，如果这一新药能够成功上市，将会对成千上万的帕金森病患者的生活质量产生深远的影响。
在科研的道路上，艰辛与挑战常常相伴而生，但复旦华山医院的科研团队凭借着不懈的努力与创新，正在为医学的发展贡献着他们的力量。他们的成功不仅是科学研究的胜利，也是对于每一个奋斗在疾病抗争前线的患者和家庭的光明希望。未来，随着更多研究的深入与突破，人们对帕金森病的认识与治疗也将进入一个崭新的时代。
IT之家将持续关注这项研究的后续进展，以及其对帕金森病患者的实际影响。有关研究的详细信息，读者可通过以下链接访问相关论文：https://www.science.org/doi/10.1126/science.adp3645。
